La revista Nature Biotechnology ha dado a conocer dos investigaciones sobre el tratamiento de problemas del oído en el que los beneficiados han sido ratones. El objetivo: las enfermedades auditivas de origen genético.
La terapia génica consiste en intentar corregir los errores genéticos que provocan enfermedades. Para ello se suele usar el método de infectar al paciente con el gen adecuado con ayuda de un virus. Se trata de una técnica muy complicada. Por eso es un tratamiento experimental que solo se utiliza en pacientes sin otra alternativa.
Para llegar a la región del oído con esta técnica se necesitaba encontrar el vector adecuado. Pues bien. Hasta ahora, ninguno de los virus empleados para el transporte había sido capaz de entrar en las células del oído interno que perciben las ondas sonoras.
En el primero de los estudios, codirigido por Konstantina Stankovic, Jeffrey Holt y Luk Vandenberghe, todos miembros de instituciones asociadas a la Universidad de Harvard, en Boston (Estados Unidos), los autores explican cómo consiguieron introducir un gen que produce una proteína fluorescente en las células ciliadas internas y externas del oído de un ratón. La táctica: el uso de una variante sintética de un virus, Anc80L65, que infecta a los humanos sin hacerlos enfermar. Además de llevar los genes hasta su destino, el experimento mostró que la introducción de los genes no supone efectos secundarios.
El segundo artículo, escrito por otro grupo de la misma universidad liderado por Gwenaëlle Géléoc, narra que el equipo utilizó el mismo virus para tratar a ratones con síndrome de Usher. Esta enfermedad genética causa sordera, problemas de equilibrio y ceguera. Los científicos introdujeron una copia normal del gen mutado, el Ush1c, en ratones con la enfermedad al poco de nacer. Gracias al tratamiento aumentaron los niveles de la proteína causada por ese gen cuando funciona bien. Conclusión: recuperaron la audición.
Es un primer paso, pero para que pueda experimentarse con seres humanos aún queda un largo trecho. Los investigadores quieren probar su técnica en animales más grandes y con otras formas de pérdida auditiva de origen genético. Habrá que esperar.
